Его первые признаки и симптомы, появляющиеся в возрасте двух-четырех лет, обычно включают задержку речевого развития, повторяющиеся судорожные припадки (эпилепсию) и нарушение координации движений (атаксию). Без эффективной терапии дети с таким диагнозом умирают в возрасте семи-восьми лет, постепенно утрачивая навыки, приобретенные в первые годы жизни.

Консилиум ФГБУ «Российская детская клиническая больница» (Москва) пришел к выводу, что детей из Екатеринбурга можно вылечить с помощью препарата церлипоназа альфа, разработанного в США в 2017 г. – два годовых курса обойдутся в 96 млн руб. В России это лекарство не зарегистрировано.

За помощью родители больных детей обращались в региональный Минздрав. Специалисты ведомства ответили, что лекарства, незарегистрированные в стране, бюджет оплачивать не может. Обычно пациенты сами ищут источники финансирования и возможность доставить лекарство из-за границы – нередко с помощью благотворительных фондов. Однако в данном случае болезнь быстро прогрессирует, а необходимые 96 млн руб. в короткий срок не собрать. После отказа свердловского Минздрава родители попытались решить проблему в суде, районная прокуратура их поддержала.

Выделить необходимые средства обязали Министерство здравоохранения РФ. Решения суда контролирует прокуратура.

Михаил Старков

источник :  pharmvestnik.ru

вернуться в раздел новостей