Новости

«Вопросы финансирования не должны ставить под угрозу жизнь пациента»

В 2019 году мукополисахаридоз (МПС) II типа был внесен в госпрограмму высокозатратных нозологий (сейчас 14 ВЗН): пациенты, нуждающиеся в пожизненной ферментной заместительной терапии, стали получать препарат за счет федерального бюджета. О том, как еще можно улучшить диагностику и лечение МПС II типа, о значении стандартов и клинических рекомендаций в лекобеспечении пациентов с орфанными заболеваниями рассказывают заведующая генетической лабораторией МГНЦ Екатерина Захарова и директор Центра социальной экономики Руслан Древаль.

 

– Как изменилась ситуация с лекарственным обеспечением пациентов с мукополисахаридозами после включения заболевания в программу 14 ВЗН?

Екатерина Захарова: Конечно, она стала лучше. Это очень важный шаг, потому что региональные бюджеты часто не справлялись с финансированием лечения, были случаи, когда пациенты получали препараты только по решению суда и долго ждали жизненно необходимое им лекарство.

Теперь порядок обеспечения пациентов препаратами патогенетической терапии изменился и строго регламентируется постановлением Правительства РФ от 26 ноября 2018 года №1416. Как только данные о пациенте вносятся в федеральный регистр ВЗН, он получает право на обеспечение лекарственным препаратом. Дату включения в регистр фиксирует лечащий врач в медкарте или истории развития ребенка. То есть маршрут пациента стал боле понятным – после установления диагноза и получения заключения федерального медицинского учреждения о необходимости терапии нужно обратиться к лечащему врачу по месту жительства, после чего пациент вносится в регистр и затем ему за счет средств федерального бюджета закупают необходимый препарат.

– Каковы, на ваш взгляд, первоочередные задачи, решение которых позволит повысить эффективность медпомощи пациентам с МПС, особенно II типа?

Е.З.: Прежде всего – своевременная диагностика мукополисахаридоза II типа. Ранняя диагностика и начало патогенетической терапии позволяют контролировать течение болезни, добиться оптимального клинического эффекта, предупредить развитие ранней инвалидизации и сохранить качество жизни пациентов. У нас, увы, нередки случаи, когда между первыми симптомами болезни и установленным диагнозом проходит три года, а может – и 10 лет. Диагноз устанавливают на стадии выраженных нарушений, хронической патологии сердечно-легочной системы, когда необратимы изменения опорно-двигательного аппарата, утрачена возможность вести нормальный образ жизни. Наша задача – изменить эту ситуацию в сторону своевременной выявляемости. Тем более в нашей стране есть возможности раннего применения патогенетической терапии: препарат идурсульфаза разрешен к применению с 16 месяцев. В ряде случаев, если диагноз установлен рано – до 2–2,5 лет, может рассматриваться вопрос о трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.

– Как можно добиться улучшения диагностики пациентов с МПС?

Е.З.: Сейчас работают над повышением осведомленности врачей первичного звена, входит в оборот термин «орфанная настороженность». В практике любого врача может встретиться наследственное заболевание. Генетики знают мукополисахаридозы, но до них этот пациент может не дойти. Поэтому важно каждому врачу знать симптомы МПС, чтобы пациенты группы риска попадали к врачу-генетику, или образцы их биологического материала направлялись в медико-генетическую лабораторию. Когда врач первичного звена отметил, что проявляются какие-то внешние особенности у ребенка или присутствует мультисистемность поражения, нужно удостовериться, не генетический ли это вопрос. Некоторые отдельные симптомы довольно неспецифичны, но их сочетание может иметь важное значение в установлении диагноза. К примеру, у ребенка с раннего возраста наблюдается пупочная грыжа, конечно, это не повод идти к генетику. Это частая ситуация, но когда в сочетании с поражением клапанов сердца, то это уже признак системного заболевания с нарушением соединительной ткани, и следует запланировать посещение врача-генетика и проведение генетических исследований, в том числе и на мукополисахаридоз.

– А каким образом можно повысить качество лечения этих пациентов?

Е.З.: МПС – мультисистемные болезни, и для помощи таким пациентам необходимо привлекать команду врачей. В некоторых случаях не обойтись без хирургического лечения – чтобы предотвратить тяжелые осложнения. Обязательны физиотерапия, симптоматическая коррекция всех осложнений заболевания на ранней стадии. Что касается патогенетической терапии, безусловно, если пациент многие годы получает определенный препарат, нельзя отменять или заменять его, так как это может повлиять на эффективность лечения. Только если возникают длительные и серьезные нежелательные явления, следует задуматься об изменении терапии.

Екатерина Захарова, заведующая генетической лабораторией МГНЦ

– Можно ли выявить МПС до появления явных клинических симптомов?

Е.З.: Во многих странах обсуждают проведение скрининга новорожденных на редкие болезни, для которых существует лечение. Эта идея очень привлекательна, но к скринингу нужно очень хорошо подготовиться. Должно быть не только закуплено специальное оборудование, реактивы, но и составлен четкий алгоритм скрининга. Скрининг – не просто анализы в лаборатории, это – организационный процесс. Пока на МПС II типа скрининг нигде в мире не проводится, хотя несколько пилотных проектов прошли. В некоторых штатах США начат скрининг на МПС I. Так что в перспективе нужно предполагать включение и других МПС в скрининговые программы.

– Какие задачи обычно стоят перед федеральным и региональными органами здравоохранения в части обеспечения пациентов препаратами по программе 14 ВЗН?

Руслан Древаль: Охрана здоровья населения – предмет совместной ответственности органов исполнительной власти РФ и субъектов. Поэтому пациенты с редкими заболеваниями имеют право на льготное лекарственное обеспечение за счет федерального и регионального бюджетов. Несмотря на незначительную когорту орфанных больных в сравнении с пациентами с сердечно-сосудистыми или онкологическими заболеваниями, расходы федерального и региональных бюджетов на эту пациентскую аудиторию огромны. Тем не менее обеспечение доступа к лекарственным средствам закреплено в ФЗ-323. Финансирование лекобеспечения пациентов с редкими заболеваниями остается главной темой обсуждений на разных уровнях с момента вступления в силу постановления Правительства РФ от 26 апреля 2012 года №403, определяющего порядок ведения федерального регистра больных. Необходимо отметить очевидный «разворот» в сторону орфанных заболеваний – практически ежегодно происходит расширение программы ВЗН и увеличение федерального финансирования. И это очень правильно, учитывая непомерную для многих регионов финансовую нагрузку.

Если посмотреть на исследование, публикуемое в Ежегодном бюллетене экспертного совета по редким заболеваниям Комитета Госдумы по охране здоровья, можно увидеть, что доля расходов регионального бюджета от совокупных расходов РФ и субъекта на орфанные заболевания может достигать и 50%, и 75%. Учитывая все это, системе здравоохранения необходимо четко понимать численность больных, определить достаточность и четкость организации медицинской помощи на уровне субъекта (диагностика, маршрутизация и т. д.), своевременно ли пациент включен в регистр и, конечно, объемы финансовых средств для соответствующего лечения. К сожалению, ни в одной стране мира не решена проблема достаточного финансирования медпомощи этим больным. Поэтому очень важно рационально использовать выделяемые ресурсы, применять подходы к лечению согласно клиническим рекомендациям, сохранять преемственность терапии, чтобы получить максимальный эффект от патогенетической терапии.

– Что можно рекомендовать главным внештатным специалистам на местах для обоснования назначения терапии пациентам с МПС II типа?

Р.Д.: Я не вправе давать рекомендации главным специалистам, скажу лишь, что при обосновании необходимой терапии для любых пациентов, в том числе и больных МПС II типа, необходимо руководствоваться существующим, пусть и несовершенным, законодательством. Важнейший документ здесь ФЗ-323, который определяет доступность и качество медицинской помощи, которые в свою очередь обеспечиваются применением порядков и стандартов оказания медицинской помощи. Закон, точнее его 44 статья, регламентирует оказание помощи больным орфанными заболеваниями. А ФЗ-489 от 25 декабря 2018 года усилил значение клинических рекомендаций. Это крайне важно: именно клинические рекомендации, утвержденные Минздравом, будут ложиться в основу организации медицинской помощи больным, а значит – и выбора соответствующей терапии, и в основу формирования стандартов. Ну и, конечно, тактику лечения любого пациента определяет именно врач или врачебная комиссия, решения которых должны основываться на клинической необходимости, то есть быть в согласии с клиническими рекомендациями, и на пользе для больного, а вопросы финансирования не должны ставить под угрозу жизнь пациента.

Руслан Древаль, директор Центра социальной экономики

– Какова будет роль стандартов медпомощи и в чем их отличие от клинических рекомендаций?

Р.Д.: Долгий период эти документы жили своей жизнью. Клинрекомендации были документами профессионального сообщества по современным походам к терапии с использованием доказавших свою эффективность методов диагностики и лечения, выбор которых определяется индивидуальными особенностями течения болезни. А стандарты на сегодняшний день представляют собой перечень услуг, лекарств, медицинских изделий и других компонентов лечения, которые могут использоваться при конкретном заболевании с усредненными частотой и кратностью их представления в группе больных с данным заболеванием. По сути, это документ, позволяющий «оцифровать» нозологию, понять, во сколько она обходится государству. Стандарты используются для планирования и экономических расчетов, в частности, при подготовке программы государственных гарантий оказания гражданам бесплатной медпомощи. И вот с 2022 года клинические рекомендации становятся во главе угла: это будет документ, обязательный к применению, который ложится в основу формирования стандарта оказания медпомощи. Это изменение зафиксировано в ФЗ-323.

– Каким образом можно совершенствовать помощь пациентам с МПС II в перспективе?

Р.Д.: 1 января 2022 года – крайняя точка, когда прежние клинические рекомендации перестанут действовать. Но нам никто не запрещает утвердить обновленные рекомендации раньше и уже работать по ним. Для орфанных заболеваний это один из важнейших элементов. Затем все, что касается орфанных заболеваний, начинается с ранней диагностики. Скрининг – одно из важнейших профилактических мероприятий в сфере здравоохранения. В странах Европы, США и Канаде программы обследования новорожденных включают до 50 заболеваний. В РФ вопрос о поэтапном расширении скрининга новорожденных вошел в перечень поручений Президента РФ правительству при обсуждении «Национальной стратегии действий в интересах детей» в ноябре 2017 года.

К сожалению, развитие скрининговых программ идет крайне медленно, ведь для внедрения необходимо обеспечить ряд важных условий. С точки зрения совершенствования медицинской помощи, я бы рекомендовал создание межрегиональных центров по организации помощи пациентам с редкими заболеваниями. К сожалению, встречается проблема так называемого немедицинского переключения пациента.

Терапия орфанных заболеваний – сложная, препараты синтезированы с использованием высоких технологий, здесь крайне важна преемственность терапии: если пациенту подобрали терапию, на которую он адекватно реагирует, заболевание компенсируется, значит, на этом лекарстве он должен жить. Пока оно действует. Иногда в силу финансовых проблем, которые мы обсуждали выше, пациент в этом году получает одно лекарство, а в следующем может получить другое. То есть пациенту выдадут не то, что нужно, а то, что есть. Эта проблема на самом деле существенна, о ней много написано за рубежом, и у нас уже тоже можно найти исследования, которые показывают, что немедицинское переключение пациентов в итоге негативно влияет на течение заболевания.

Такое бесконтрольное переключение утяжеляет состояние пациентов, вызывает больше количество нежелательных явлений, а в итоге – еще больше увеличивает расходы на медицинскую помощь. Именно поэтому позиция Минздрава, неоднократно озвучиваемая на заседаниях комиссии по формированию перечней лекарственных препаратов, в том числе и 5 августа 2020 следующая: цена не является аргументом для перевода пациентов с одной терапии на другую, главное – не потерять полученный эффект от лечения.

 

---

источник :  vademec.ru