Почему пациенты со СМА выходят на новый пикет

31 августа Даниил Максимов и другие взрослые со СМА проведут уже вторую акцию протеста в Москве. Они жалуются на бездействие департамента здравоохранения города, который не обеспечивает их жизненно необходимыми препаратами — «Спинразой» и «Рисдипламом». Эти препараты им назначили в федеральном Научном центре неврологии, но некоторым заболевшим, по их словам, напрямую отказались назначать лекарства в столичных больницах депздрава или затягивали этот процесс.

Как люди со спинальной мышечной атрофией получают лекарства

СМА — генетическое заболевание, связанное с поражением двигательных нейронов спинного мозга. Оно приводит к ослаблению мышц всего тела — начиная с ног и заканчивая мышцами, отвечающими за глотание и дыхание. Болезни подвержены люди разных возрастов, но в первую очередь это одна из основных наследственных причин детской смертности в мире. Курс первого зарегистрированного в России препарата для лечения СМА, «Спинразы», стоит около 48 млн руб. в первый год лечения и около 24 млн руб. за каждый последующий год до конца жизни. Цена второго препарата, «Рисдиплама», — 25,5 млн руб. в год. Курс «Спинразы» — это уколы в спину. «Рисдиплам» — порошок, который нужно растворить в воде перед приемом.

Средства на лечение людей со СМА должны выделять региональные власти. Детям, нуждающимся в лекарствах, помогает их получить созданный президентом фонд «Круг добра», взрослые же (в основном после жалоб) добиваются лечения от региональных властей с помощью других благотворительных фондов.

Почему столичные власти не выдают жизненно важные лекарства взрослым со СМА

В настоящее время клинические рекомендации и стандарты по лечению взрослых пациентов со СМА отсутствуют, эффективность и безопасность применения «Спинразы» и «Рисдиплама» изучалась только у детей, а опыт применения у пациентов старше 18 лет ограничен, сообщили Plus-one.ru в депздраве.

Его сотрудники заявили о необходимости провести комплексное обследование организма Даниила Максимова и пригласили его на госпитализацию в городскую больницу имени Вересаева.

Также в департаменте прокомментировали посты директора фонда «Семьи СМА» Ольги Германенко от 10 и 12 июля о том, что после госпитализации в больницу имени Вересаева двум взрослым со СМА — Виталию Беленькому и Марине Лисовой — не выписали «Спинразу» и рекомендовали повторно госпитализироваться через год. В депздраве заявили Plus-one.ru, что показанный им в НЦН препарат не может повлиять на развитие болезни. Там также считают, что медики Научного центра неврологии в заключениях о Виталии Беленьком и Марине Лисовой лишь «показали к применению» «Спинразу», но не назначили ее и не осматривали пациентов. В то же время «16 ведущих профильных врачей-специалистов Москвы» и больница имени Вересаева провели, по данным департамента, «широкий спектр диагностических исследований, более 10 инструментальных исследований на выявление патологий, а также лабораторные исследования». Основываясь на их результатах, врачи не стали выписывать «Спинразу» взрослым со СМА. Как это отразится на состоянии пациентов в течение года до следующей госпитализации, в департаменте здравоохранения не пояснили.

Тем временем Даня Максимов сообщил Plus-one.ru об ответе минздрава ему и другим пикетчикам со СМА. Им предложено пройти врачебную комиссию уже в 67-й городской больнице, в недавно созданном там орфанном центре. На наш журналистский запрос минздрав не ответил.

Чем грозит промедление с получением препаратов

«Мы выходим на новый пикет, чтобы легализовать на федеральном уровне врачебную комиссию из Научного центра неврологии. У многих она есть, и зачем проходить еще одну в другой больнице — непонятно», — сказал он.

«Рисдиплам» у Дани закончился еще 30 июля. Пока он чувствует себя нормально, но, ссылаясь на врачей, поясняет: лекарство желательно пить в одни и те же часы. «Если прекратить прием, через какое-то время болезнь может начать прогрессировать в разы сильнее», — говорит Максимов.

В беседе с Plus-one.ru один из врачей НЦН (не раскрываем его имя, поскольку он не уполномочен официально давать комментарии СМИ) подтвердил, что после прекращения приема лекарства у молодого человека снова обострится болезнь. Директор фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко сообщила, что единого мнения о том, сколько недель без осложнений могут прожить взрослые со СМА, которым не выписали «Спинразу» и «Рисдиплам», нет. Но эксперт уверена: им станет хуже.

Юрист Дани и хосписа для молодых взрослых «Дом с маяком 18+» Инна Грибова сказала Plus-one.ru, что приглашение депздрава на госпитализацию в больницу имени Вересаева поступило Даниилу лишь за день до пикета у минздрава 16 июля (на вопрос нашего корреспондента о том, правда ли это, депздрав ничего не ответил). Юрист опасается, что после госпитализации Максимову окончательно откажут в препарате, как и Беленькому с Лисовой: депздрав все время упирает на отсутствие клинических рекомендаций и стандартов по лечению взрослых со СМА. Сейчас, говорит она, пациентское сообщество обсуждает предложенный вариант с комиссией в орфанном центре 67-й больницы.

Кто должен помочь взрослым со СМА получить лекарства

В юридическом отделе фонда «Семьи СМА» Plus-one.ru пояснили: деньги на лекарства должны выделяться из регионального бюджета, но закон не устанавливает, что врачебную комиссию для этого нужно проводить строго на региональном уровне. Поэтому федеральных заключений из НЦН Даниилу Максимову и другим взрослым со СМА должно быть достаточно для получения лекарств от депздрава.

В ответе на запрос Plus-one.ru швейцарская компания-производитель «Рисдиплама» Roche подчеркивает: согласно части 15 статьи 37 ФЗ РФ «Об основах охраны здоровья», при отсутствии стандартов медпомощи и клинических рекомендаций терапия все равно назначается по решению врачебной комиссии.

Можно ли вообще назначать «Спинразу» и «Рисдиплам» взрослым

Врач НЦН называет неверной информацию депздрава о том, что там пациентов не осматривали, а «Спинразу» и «Рисдиплам» лишь показывали к применению, а не назначали. Он также не согласен с тем, что опыт применения «Рисдиплама» у взрослых со СМА ограничен. Медик ссылается на международные клинические исследования SUNFISH на пациентах в возрасте до 25 лет и JEWELFISH — на пациентах до 60 лет.

В НЦН и компании Roche добавляют: на данный момент «Рисдиплам» — зарегистрированный в РФ препарат, который по инструкции показан всем пациентам со СМА в возрасте от двух месяцев. Кроме того, в дорегистрационной программе Roche по обеспечению «Рисдипламом» с 2020-го успешно участвовали 43 взрослых пациента со СМА, говорят в компании. Среди них был и Даня Максимов.

Тем не менее в Москве, как месяц назад заявляла директор фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко, ни один взрослый со СМА не обеспечивается лечением за счет регионального бюджета (депздрав не стал опровергать эту информацию). Зато в менее финансово обеспеченных регионах — Краснодарском крае, Курской, Белгородской и Смоленской областях — лекарства получают, пусть и после жалоб в Росздравнадзор, прокуратуру и суд, говорит эксперт.