Новости

Доступно, без регистрации: можно ли облегчить доступ к отсутствующим в России препаратам

В России со следующего года упростят порядок подачи заявок на ввоз незарегистрированных препаратов, необходимых пациентам с тяжелыми заболеваниями. Сделать это и фонды, и медицинские организации смогут через «Госуслуги». В то же время законодательство в этой части нуждается в дальнейшем смягчении, уверены и представители пациентского сообщества, и некоторые законодатели. Часть необходимых препаратов остаются незарегистрированными на протяжении многих лет; а при регистрации препарата, из-за особенностей законодательства, он может оказаться недоступным на несколько месяцев, в том числе для пациентов, которые уже начали получать необходимую терапию. «Известия» разбирались в особенностях регулирования рынка инновационной терапии, необходимой людям с редкими и тяжелыми заболеваниями, а также в том, какие факторы влияют на регистрацию лекарств.
 

Самое дорогое лекарство в мире

Подать заявление на ввоз незарегистрированных в России медицинских препаратов, необходимых людям с тяжелыми заболеваниями, фонды и медицинские организации с марта следующего года смогут через единый портал госуслуг. Соответствующее постановление правительства было принято во второй половине сентября.

Рассмотреть заявление и вынести решение Росздравнадзор должен будет в течение пяти дней.

«Решение касается ввоза незарегистрированных в России и не имеющих отечественных аналогов медицинских изделий, которые необходимы конкретным пациентам по жизненным показаниям», — говорится в сопровождающем документе.

Раньше четкий регламент на такие случаи отсутствовал, ввоз незарегистрированных препаратов согласовывался с Росздравнадзором в каждом конкретном случае, уточнили в кабмине.

Это существенно облегчает процесс закупки препаратов, однако полностью вопрос с доступностью их для пациентов не снимает, обращают внимание представители благотворительного сектора.

Кроме того, в силу особенностей действующего регулирования перебои с доступностью некоторых препаратов могут возникать уже на этапе их регистрации на территории РФ, обращают внимание собеседники издания.

В случае со спинальной мышечной атрофией (СМА) — редким заболеванием, требующим крайне дорогостоящего лечения, — на регистрации остается только один из нескольких существующих препаратов, «Золгенсма». Документы были поданы в Минздрав в июле прошлого года.

«Золгенсма» считается самым дорогим лекарством в мире. Стоимость одного укола, который может дать ребенку с таким заболеванием шанс на жизнь, достигает $2,3 млн.

Сейчас помощь в закупке препаратов для пациентов со СМА, как и ряда других дорогостоящих лекарств — как зарегистрированных в России, так и нет, — осуществляет государственный фонд «Круг добра», основанный в начале этого года. Фонд в том числе обладает необходимыми полномочиями для того, чтобы ввозить незарегистрированные лекарства для конкретных пациентов.

Это, в частности, позволило избежать «большого количества проблем» в случае с детьми со СМА, отметила в разговоре с «Известиями» глава фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.

— Наше заболевание включено в перечень фонда. Поэтому ввоз незарегистрированных препаратов осуществляется — по определенным, конечно, критериям, — говорит собеседница издания.

Те, кто не попадает в программу фонда, — это в первую очередь все совершеннолетние пациенты и те, чьи диагнозы не были включены в перечень заболеваний, с которыми работает «Круг добра», — могут претендовать на обеспечение такими препаратами за счет федеральных средств, в случае если заболевание включено в список высокозатратных нозологий, либо за счет региона. Во втором случае, как правило, им необходимо обращаться в суд, а затем добиваться от региона исполнения решения суда.

Перерыв, критичный для пациента

Но особенности регулирования лекарственного рынка предполагают, что после регистрации на территории РФ возникает временной зазор, в течение которого любой препарат может оказаться недоступным для пациентов в принципе, вне зависимости от того, за чей счет осуществлялась его закупка. Правила, действующие для незарегистрированных в России препаратов, в этот момент на него не распространяются, отмечает Ольга Германенко.

— Есть такое понятие, как регистрация и ввод в гражданский оборот. Если до регистрации у нас препарат ввозится в международной упаковке, то после регистрации он автоматом теряет возможность ввозиться в таком виде, и возникает некий зазор времени, в который препарат становится даже менее доступен, чем раньше, — говорит собеседница издания.

Даже если препарат для пациента ввозил фонд или его закупали на уровне региона, в это время закупка может быть приостановлена.

Временной промежуток составляет от двух до шести месяцев и может быть критическим для пациентов, которые проходят терапию. Однако ни регулятора, ни производителя, ни потенциального плательщика — в этом качестве в том числе выступают регионы — за такую задержку по действующим правилам винить нельзя. Время необходимо производителям, в частности, для того, чтобы наладить производство и подготовить российскую упаковку и инструкцию на русском языке.

Сделать это заранее компании не могут, поскольку необходимую информацию получают только после регистрации. В некоторых случаях помочь мог бы сформированный на территории РФ запас препарата, ввезенного еще до регистрации. Однако если речь идет о персонифицированной генной терапии — в этом случае необходимая доза препарата «готовится» под каждого конкретного пациента, — сформировать необходимый запас на этот срок также не представляется возможным.

— Количество препарата рассчитывается по весу пациента. Точный вес, вплоть до 100 г, имеет значение. От этого зависит, сколько условно тюбиков будет в упаковке. Цена от этого не зависит, но сделать запас невозможно, потому что это персонализированный тюбик для каждого конкретного пациента, — говорит Ольга Германенко.

Проблема может коснуться и программ раннего доступа, в рамках которых фармкомпании бесплатно предоставляют пациентам препарат до регистрации, полагает она. Если препарат регистрируют быстро и компания не успеет сформировать достаточный запас препарата, пациенты на несколько месяцев лишатся возможности пройти терапию.

«Компании не приходят»

Регистрация препарата существенно облегчает доступ к нему. Однако компании сами не всегда стремятся выходить на российский рынок, отмечает в разговоре с «Известиями» председатель правления Всероссийского общества редких (орфанных) заболеваний, член попечительского совета фонда «Круг добра» Ирина Мясникова.

Так, по ее словам, больные муковисцидозом уже около десяти лет ждут, когда зарегистрируют первый препарат, «но компании не приходят».

— Есть препараты — ингалляционные антибиотики, — которые используются повсеместно, во всем мире. А к нам компания не хочет приходить. И здесь пациент находится в тяжелой ситуации — когда вроде ты знаешь, что есть лекарство, но оно недоступно, — обращает внимание она.

Причина, по ее мнению, может помимо прочего заключаться в процедуре регистрации, которая остается трудоемкой и длительной, в том числе для препаратов, которые уже активно используются на международном рынке.

Отсутствие необходимых незарегистрированных в России препаратов на российском рынке орфанные пациенты и сами медики считают одной из главных трудностей в лечении, свидетельствуют данные опросов, которые межотраслевое объединение «Фармпробег» совместно с крупными благотворительными организациями проводило в 2020 и 2021 годах.

Вопросы по упрощению регистрации препаратов инновационного класса обсуждаются в профессиональном сообществе уже не первый год, рассказали «Известиям» в «Фармпробеге».

Непосредственных исследований о причинах, по которым компании не стремятся регистрировать свои препараты на территории России, не проводилось, однако выход на тот или иной рынок инновационной терапии всегда сопровождается исследованиями регуляторной конъюнктуры. Можно предположить, что компании удерживают в том числе вопросы к существующим нормам, а также перспективы изменений в связи с формированием единого лекарственного рынка в рамках Евразийского экономического союза, полагают там.

— Отсутствие возможности прогнозирования регуляторных изменений в практическом аспекте может быть барьером для прихода фармкомпаний на российский рынок, — объясняет глава межотраслевого объединения Анна Белова.

С другой стороны, Россия является одной из передовых стран в отношении доступа к инновационной терапии, обращает внимание она: «Практически нет таких заболеваний, которые бы у нас не лечились. И это в том числе относится к патогенетической терапии незарегистрированными лекарственными средствами».

Основная сложность, которая возникает сегодня при регистрации инновационных препаратов генной терапии, — отсутствие регулирования по продукции персонализированной медицины, которая, вероятнее всего, будет играть всё более значительную роль в будущем, говорит Ольга Германенко.

— Генная терапия всегда имеет свои особенности по изготовлению, способам приготовления препарата для каждого конкретного пациента. И здесь стоит вопрос соответствия регуляторной базы новым технологиям, которые сейчас появляются. И которые, скорее всего, будут определять наше будущее, причем не только в случае со СМА, — отмечает собеседница издания.

«Самое очевидное решение»

В законодательстве прописан определенный порядок, который разрешает использовать незарегистрированные средства в соответствии с регламентом, объясняет член комитета Совета Федерации по социальной политике, врач Владимир Круглый.

— Для того, чтобы можно было ввезти препарат для конкретного больного, нужен определенный пакет документов. Есть своя процедура, она довольно сложная, — отмечает он.

В результате доступность для граждан незарегистрированных препаратов по-прежнему остается проблемной, а сами процедуры регистрации лекарственных препаратов «нуждаются в улучшении». Чем больше в России будет зарегистрированных препаратов, тем меньше вопросов будет с их доступностью, полагает он.

— В России действует заявительный порядок регистрации лекарств — заставить фармкомпанию зарегистрировать препарат невозможно, и это вряд ли когда-нибудь изменится. Но можно смягчить часть процедур, чтобы сподвигнуть производителей к более активной регистрации. Это обсуждаемо, — говорит собеседник издания.

Сейчас, по его словам, проблема обсуждается на уровне отдельных законодателей, пациентского и врачебного сообщества и профильных ведомств.

Решить вопрос с паузой между регистрацией препарата и его поступлением в гражданский оборот можно двумя путями, уверена глава фонда «Семьи СМА».

— Самое очевидное решение — это внесение изменений в закон об обращении лекарственных средств, которые бы позволяли на период, когда нет коммерческой доступности, но препарат уже зарегистрирован, ввозить его в международной упаковке, — отметила она.

Во втором случае достаточно будет законодательно разрешить ввоз по процедуре незарегистрированного препарата до момента поступления лекарства в гражданский оборот: «Разница заключается лишь в том, что во втором случае по-прежнему нужно будет разрешение на ввоз для конкретного пациента».

Чтобы снизить количество судебных разбирательств, касающихся обеспечения незарегистрированными в России препаратами, при уточнении действующих норм необходимо также прописать, что при ввозе указанным порядком оплачивать их должны бюджеты регионов, отмечает Владимир Круглый. «Сейчас у нас не уточняется, кто обязан оплачивать эти препараты. В основном эти вопросы решаются через суд. Для того чтобы судебных историй было меньше, нужно вносить какие-то изменения в законодательство», — заключает он.

«Известия» также обратились с просьбой о комментарии в Минздрав, однако к моменту публикации материала ответ получен не был.

Евгения Приемская

 

---

источник :  https://iz.ru