Новости

Почему ребенку с СМА врачи отказали в уколе за 121 млн, на который собирали деньги всей страной

Комиссия врачей оставила мальчика без дорогостоящей «Золгенсмы», хотя деньги на укол уже были собраны. Теперь для того, чтобы спасти ребенка, надо лететь в США — а для этого нужно еще больше денег.
 

Врачи запретили покупать и привозить в Россию препарат для укола от спинальной мышечной атрофии (СМА) Марку Угрехелидзе. Причем родители мальчика не услышали внятных причин отказа. Прокуратура Краснодарского встретилась с отцом мальчика и начала проверку по факту этой истории.

О чем идет речь

Маленький Марк Угрехелидзе из Краснодара страдает от спинальной мышечной атрофии — это редкая болезнь, из-за которой у человека нарушается выработка белка, что приводит к постепенному отмиранию мышц.

В конце 2021 года в России был одобрен препарат для лечения СМА «Золгенсма» производства компании AveXis (группа Novartis). Он доставляет нужный ген в клетку с помощью специального вирус-вектора — и излечивает с одного укола, раз и навсегда.

Однако стоимость это препарата самая высокая в мире — от 2,1 млн. долларов.

Для спасения Марка нужно было собрать 121 миллион рублей. Сбор удалось закрыть к 31 января. Деньги собирали фонд экс-мэра Екатеринбурга Евгения Ройзмана и неравнодушные россияне.

Однако, как рассказали родители Марка и независимый врач Александр Курмышкин, комиссия медиков решила: мальчику ставить укол нельзя. Причем, как поясняет отец ребенка Малхаз Угрехелидзе, никаких вопросов медики задать не позволили: просто сказали, что на данный момент нецелесообразно предоставлять препарат ребенку, и на этом отключили и папу Марка, и Курмышкина от онлайн-обсуждений.

Родители в отчаянии: вердикт врачей означает, что после многомесячного сбора средств препарат нельзя купить и привезти в Россию. Если ехать колоть в Соединенные Штаты, придется потратить куда больше денег.

В областном Минздраве уже прокомментировали эту историю.

- Решение о целесообразности назначения препарата «Золгенсма» ребенку со СМА принималось на федеральной комиссии, в которую входили эксперты Российского национального исследовательского медицинского университета имени Н. И. Пирогова, Российской детской клинической больницы, Национального медицинской исследовательского центра здоровья детей, — заявили в ведомстве, не уточнив, по каким именно причинам было принято такое решение.

«Доктор Питер» решил спросить у специалистов о том, почему Марку могли отказать в инъекции — с учетом того, что платить за нее из бюджета было не нужно.
 

Елена Парецкая - педиатр, патофизиолог, иммунолог:

- Для каждого ребенка со СМА решение о том, применять ли препарат или нет, решает специальная комиссия. Оценивают степень тяжести изменений, происходящих изменений в организме, а также важно знать — какой тип СМА у малыша.

С самыми тяжелыми формами дети не выживают старше 2 лет даже на поддерживающем лечении, поэтому если ребенку уже более трех, это тоже могло сыграть свою роль.

(Марку 9 февраля исполнится 4 года — прим.ред.)

Препарат используется в США, и в его инструкции стоит указание, что лекарство применяют для детей в возрасте до двух лет. Поэтому все сборы денег на лекарство настолько срочные: нужно успеть собрать деньги, купить и ввезти препарат, пока ребенку не исполнилось два года. В клинических испытаниях, проводимых «Новартис» в прошлом году, принимали участие дети до трех лет

Никаких данных о том, есть ли эффект от укола у детей старше этого возраста нет, скорее всего, поэтому и выполнять укол запретили. Никто не дает гарантию эффективности и безопасности. И если случится что-то непоправимое от этого укола, не исключено, что родители будут винить врачей, которые разрешили колоть препарат.

У врачей есть негласное правило: если сомневаешься — не делай. Возможно, в этой истории медики как раз исходили из этого.

Екатерина Егорова - Невролог, Кандидат медицинских наук :

- Использование препарата одобряют для детей с СМА младше двух лет — так прописано в руководстве по дозированию.

Предупреждения и ограничения в инструкции к применению препарата указывают на то, что на сегодня у пациентов в возрасте от 2 лет и старше имеется ограниченный опыт и что безопасность и эффективность препарата «Золгенсма» у этих пациентов не установлены (отсутствуют данные). Вероятно, в связи с этим Марку отказали.

Тем временем

Прокуратура Краснодарского края пригласила отца мальчика на беседу, после которой начала проверку по факту отказа трехлетнему Марку Угрехелидзе в назначении препарата «Золгенсма».

Дарья Балясникова

 

---

источник :  https://doctorpiter.ru