с 10:00 до 18:00 по будням

Новости

Прокуратура проверит отказ федеральных медцентров назначить Золгенсму ребенку из Краснодара
08 Февраля 2022 г.

Прокуратура Краснодарского края 4 февраля организовала проверку, после того как консилиум врачей из федеральных медцентров не назначил трехлетнему Марку Угрехелидзе со спинальной мышечной атрофией (СМА) 2-го типа генотерапевтический препарат Золгенсма (онасемноген абепарвовек) от швейцарской Novartis, несмотря на то что семья мальчика при помощи Благотворительного фонда Евгения Ройзмана собрала необходимые для покупки лекарства средства – 121 млн рублей. Пока до поступления препарата в гражданский оборот право на его закупку имеет только госфонд «Круг добра». В настоящее время за счет госфонда Марк обеспечивается лекарством Эврисди (рисдиплам) от Roche – патогенетическим препаратом для терапии СМА.
 


В сообщении ведомства отмечается, что в ходе проверки будет дана оценка полноте принимаемых мер со стороны Министерства здравоохранения Краснодарского края по обеспечению ребенка препаратом. При наличии оснований будут приняты меры прокурорского реагирования.

В Краснодаре 3 февраля прошел врачебный консилиум, на котором обсуждалась необходимость назначения Марку Угрехелидзе препарата Золгенсма. Мероприятие проводилось в здании городского Детского диагностического центра, в нем дистанционно принимали участие врачи трех федеральных учреждений – РНИМУ им. Н.И. Пирогова, Российской детской клинической больницы и НМИЦ здоровья детей. Врачи федцентров приняли решение отказать в назначении Золгенсмы ребенку.

На заседание не пустили ни отца мальчика Малхаза Угрехелидзе, ни лечившего ребенка последние полтора года Александра Курмышкина – врача-невролога и директора фонда «Помощь семьям СМА». Решение врачей огласила председатель федерального консилиума и куратор реестра пациентов со СМА в России Светлана Артемьева.

По словам отца ребенка, заключение консилиума ему на руки после врачебной комиссии не выдали. Он сообщил, что, как только получит документ, намерен обжаловать его и подать заявление в Следственный комитет РФ.

Семья Угрехелидзе организовала сбор средств на Золгенсму по собственной инициативе, изучив критерии назначения препарата детям в США и Европе. В настоящее время есть зарубежные клиники, готовые ввести генотерапевтическое лекарственное средство ребенку, однако стоимость процедуры там будет дороже, а также придется тратить средства на перелет, отмечают родители мальчика. В России провести процедуру могут специалисты из НМИЦ здоровья детей, но только при условии, что у пациента есть назначение от федерального консилиума. Поэтому родители Марка рассчитывали получить назначение и провести процедуру в России.

Помимо Фонда Ройзмана, сбор средств на Золгенсму осуществляет благотворительный фонд Алены Хмельницкой «Звезда на ладошке». Среди подопечных организации шесть детей со СМА, для которых закрыты сборы на лекарство, но закупить его фонд не может до ввода в гражданский оборот. При этом за счет «Круг добра» эти дети обеспечиваются патогенетическими препаратами для терапии СМА (Эврисди или Спинраза (нусинерсен) от Biogen и Janssen).

Координатор горячей линии благотворительного фонда «Семьи СМА» Оксана Дучевич объяснила, что госфонд «Круг добра» самостоятельно не назначает лекарственные средства, а руководствуется решением федеральных медучреждений, на которое он никак не может влиять. В качестве исключения «Круг добра» может собрать повторный федеральный консилиум, но это не значит, что решение будет изменено в пользу пожеланий родителей, так как специалисты руководствуются реальной клинической картиной заболевания.

Она также отметила, что сразу после регистрации в РФ производитель обязан разработать российскую упаковку и инструкцию и пройти другие процедуры, предписанные отечественным законодательством об обращении лекарственных средств. Таким образом, на ввод в гражданский оборот уходит от двух до шести – девяти месяцев. В этот период препарат становится полностью недоступным.

В конце января 2022 года премьер-министр РФ Михаил Мишустин подписал постановление, согласно которому «Круг добра» сможет закупать недавно зарегистрированные в России препараты в зарубежной упаковке в течение полугода со дня их государственной регистрации, то есть не дожидаясь русификации упаковки и ввода лекарства в гражданский оборот.

«Этот документ позволяет решить проблему большинства детей, которым необходимо лекарство в период паузы, возникшей в связи с регистрацией препарата Золгенсма до момента его вывода на рынок, то есть до начала поставок в качестве зарегистрированного. К сожалению, из заявлений благотворительных фондов, которые ведут сборы частных пожертвований, стало понятно: все нюансы проблемы все же не охвачены. Сожалеем, что в рамках этого решения оказались не учтены планы нескольких семей, которые по назначению врачей получают от фонда дорогостоящее лечение Эврисди или Спинразой, но собрали деньги на самостоятельную покупку Золгенсмы», – прокомментировали в госфонде, отметив, что у организации нет эксклюзивного права на ввоз Золгенсмы и после завершения процедуры вывода препарата на рынок он будет доступен для закупки не только «Кругу добра». 

По мнению директора фонда «Семьи СМА» Ольги Германенко, на период после регистрации лекарственного средства до его ввода в гражданский оборот следует законодательно закрепить возможность ввоза по тем же правилам и основаниям, что и для незарегистрированного препарата. Это бы позволило решить проблему не только для подопечных «Круга добра», но и для других организаций, считает Германенко.

Минздрав РФ 9 декабря 2021 года выдал Novartis регистрационное удостоверение на Золгенсму. Стоимость, установленная швейцарской фармкомпанией на один флакон препарата, составляет $2,1 млн (порядка 150 млн рублей по актуальному курсу). С августа 2021 года препарат, как незарегистрированный, для своих подопечных закупал «Круг добра», который уже расширил критерии назначения Золгенсмы и сообщил, что для фонда стоимость одной упаковки (содержит от двух до девяти флаконов) превысит 100 млн рублей.

После регистрации препарата основными критериями, ограничивающими его применение, стали: масса тела пациента больше 21 кг, необходимость механической вентиляции легких, наличие гастростомы, постоянное использование назогастрального зонда, отсутствие функции глотания.

До этого в РФ Золгенсма назначалась детям в возрасте до шести месяцев. В интервью Vademecum главный генетик Минздрава РФ Сергей Куцев рассказывал, что назначение генотерапевтического препарата на очень ранней стадии любого заболевания, когда еще много живых клеток, значительно эффективнее, чем когда заболевание прогрессировало.

 


источник :  https://vademec.ru