Минздрав одобрил лекарство для лечения наследственной дистрофии сетчатки глаза воретиген непарвовек. Информация размещена в Государственном реестре лекарственных средств. Препарат с торговым наименованием «Лукстурна» разработан американской компанией Spark Therapeutics, которая, по данным реестра, также является ее производителем. Держателем регистрационного удостоверения на лекарство указана компания Novartis.

По данным реестра, препарат выпускается в виде концентрата для приготовления раствора в комплекте с растворителем для субретинального введения (введение лекарственного препарата под сетчатку). Лекарство вводится однократно.

Механизм действия «Лукстурны» заключается в доставке нормальной копии гена RPE65 непосредственно в клетки сетчатки, которые после этого производят нормальный белок, преобразующий свет в электрический сигнал в сетчатке для восстановления зрения. Препарат применяют только после генетического исследования, которое подтверждает мутации гена RPE65.

Novartis в 2018 году приобрела права на препарат за пределами США.

В 2017 году препарат был одобрен FDA. Через год Еврокомиссия также одобрила лекарство.

Ранее «ФВ» писал, что «Лукстурна» в 2021 году вошла в перечень лекарственных препаратов, закупаемых фондом «Круг добра». Препарат входит в число самых дорогих лекарств, закупаемых фондом. Стоимость лекарственного препарата превышает 20 млн руб. В 2021 году фонд закупил «Лукстурну» для шестерых детей.

Вероника Догузова

 

источни :  https://pharmvestnik.ru