Новости

Взрослым пациентам с муковисцидозом почти невозможно получить лечение

Российские врачи, а также пациенты и помогающие им общественные организации постоянно высказывают беспокойство из-за дефицита лекарственных средств, необходимых для лечения редких генетических заболеваний. Недавно они в очередной раз подняли тревогу из-за нехватки медикаментов, используемых при муковисцидозе.

Муковисцидоз – редкое и неизлечимое заболевание, которым чаще всего страдают дети до 18 лет, хотя встречается оно и у взрослых. Несмотря на всю его тяжесть, современные медицинские препараты позволяют значительно улучшить самочувствие и общее состояние пациента, позволить ему вести почти обычный образ жизни, с небольшими ограничениями. Но стоят такие лекарства – как и все медикаменты для орфанных заболеваний, выпускаемые в небольшом количестве, очень дорого. Один месяц лечения муковисцидоза препаратом «Trikafta» американского производства, не зарегистрированного в России и одобренного для применения на территории нашей страны только для детей с 6 лет, но не для взрослых, обойдется примерно в 2,5 миллиона рублей.
 

Существует еще один помогающий при этой болезни препарат – «Orkambi» производства Великобритании, но в определенных случаях он работает значительно менее эффективно. Так что пациентам, страдающим муковисцидозом, нужна именно «Trikafta», и если дети до 18 лет еще могут ее получить, чем с недавних времен успешно занимается государственный внебюджетный фонд «Круг добра», то взрослые больные, которых около 25% от общего числа, оказались сейчас в совсем сложной ситуации. Чтобы они могли получить препарат «Trikafta», его необходимость должен одобрить медицинский консилиум, но это происходит не во всех случаях. Если консилиум не дал добро на его покупку, пациент может обратиться в суд, но это, как известно, дело не простое и не быстрое. И даже если человек с муковицидозом выиграет дело в суде, лекарство еще надо купить и доставить в Россию со всеми современными логистическими сложностями, что опять отнимет много времени, из-за чего больной может его и не дождаться. 

Тем не менее, у взрослых пациентов, страдающих муковисцидозом, есть еще один выход – использовать аналог препарата «Trikafta» под названием «Trilexa», выпускаемый аргентинской компанией «Tuteur». Он в несколько раз дешевле американского лекарства и гораздо доступнее, и в России уже есть небольшая практика его применения. Лечащие врачи утверждают, что терапия этим дженериком позволила улучшить состояние пациентов, включая, кроме всего прочего, дыхательную функцию, чего раньше, другими лекарствами, добиться не удавалось – это считалось вообще невозможным. 
 

Но в этом случае люди с муковисцидозом сталкиваются с новым препятствием. Почти во всех странах мира допустимо производить лечение с помощью дженериков, если они доказали свою эффективность, но в России принято считать, что аналог всегда хуже, чем оригинальный препарат, и это создает дополнительные трудности для больных, которым лечение необходимо прямо сейчас. Из-за этого «Trilexa» пока не закупается большими партиями, хотя если наладить такие закупки, отпускная цена аргентинского препарата снизится еще сильнее, и еще больше пациентов получат возможность лечиться.