Новости

«Круг добра» включил в перечень заболеваний вторичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз

Экспертный совет «Круга добра» включил в перечень заболеваний фонда вторичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз (ГЛГ) — редкое и тяжелое гематологическое заболевание. Для его терапии используется эмапалумаб («Гамифант»), препарат уже есть в перечне закупок для терапии первичного ГЛГ.
 

На очередном заседании экспертного совета Фонда «Круг добра» после подробного обсуждения эксперты включили заболевание Вторичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз в Перечень заболеваний Фонда. Гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз (ГЛГ) — редкое и тяжелое гематологическое заболевание.

Болезнь характеризуется аномальным размножением и активацией особых клеток организма — гистиоцитов (тканевых макрофагов) и лимфоцитов. При этой болезни макрофаги поглощают клетки крови (эритроциты, лейкоциты, тромбоциты) и их клетки-предшественники в различных органах и тканях. Этот процесс и называется «гемофагоцитоз». В результате возникают тяжелые поражения органов, включая печень, селезенку, лимфатические узлы, кожу, легкие, головной мозг.

Одновременно гемофагоцитоз приводит к цитопении — состоянию дефицита клеток крови.
Различают первичный (врожденный) и вторичный (приобретенный) ГЛГ. Нарушения при первичном варианте болезни обусловлены наследственными факторами и чаще всего проявляются в очень раннем возрасте, обычно до 12-18 месяцев. Наследование первичного ГЛГ — аутосомно-рецессивное, то есть больной ребенок может родиться (с вероятностью 25%) только тогда, когда оба родителя являются носителями изменённых генов. По некоторым данным, частота врожденной формы — 1 случай примерно на 50 000 новорожденных.

Вторичный ГЛГ может возникнуть при аномальной активации клеток в результате некоторых инфекций (например, инфицирования вирусом Эпштейна-Барр), злокачественных опухолей, аутоиммунных заболеваний и иммунодефицитных состояний. Эта форма обычно наблюдается в более позднем возрасте, чем первичный ГЛГ.

Для ГЛГ характерно упорное повышение температуры. Наблюдается увеличение селезенки, увеличение печени. Более чем в половине случаев возникает кожная сыпь, часто встречается увеличение лимфоузлов, признаки поражения центральной нервной системы: изменения поведения, нарушения координации движений, судороги. Другие возможные симптомы — желтуха, отеки, признаки поражения желудочно-кишечного тракта. Дефицит клеток крови тоже проявляется: бледность, слабость, кровотечения, синяки и частые инфекции.

Лечением, как правило, занимаются детские гематологи в специализированных центрах, имеющих опыт лечения таких пациентов, и процесс лечения зависит от множества факторов. Лечение ГЛГ включает применение ингибиторов цитокинов, иммунотерапии, химиотерапии, некоторых их комбинаций и трансплантацию стволовых клеток. Для пациентов с рефрактерным, рецидивирующим или прогрессирующим ГЛГ или с непереносимостью традиционной терапии доступен Эмапалумаб – моноклональное антитело, блокирующее интерферон-гамма.

Лекарственный препарат Эмапалумаб (торговое наименование – Гамифант) уже есть в Перечне для закупок Фонда для терапии Первичного гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза. Теперь препарат будет доступен за счёт средств, предназначенных Фонду, и для терапии детей с Вторичным гемофагоцитарным лимфогистиоцитозом. Также эксперты утвердили категории детей, которым показано назначение лекарственного препарата Эмапалумаб.
 

источник :  https://фондкругдобра.рф