Новости

Почему новый механизм помощи орфанным пациентам не заработал в полную силу

Многие редкие заболевания, еще недавно считавшиеся приговором, сегодня успешно поддаются лечению. Однако стоимость терапии часто исчисляется миллионами рублей в год. С 2021 года детей с тяжелыми орфанными патологиями лекарствами обеспечивает фонд "Круг добра", что позволило спасти тысячи жизней. Но когда пациент достигает 19-летнего возраста, в большинстве случаев финансовая ответственность по закону ложится на регионы.
 

Здесь и начинаются проблемы. Региональные минздравы, хоть и обязаны обеспечивать взрослых пациентов жизненно важными лекарствами, часто не справляются с этой нагрузкой. В результате люди вынуждены судиться за свое право на терапию. С 1 января 2026 года ситуация должна была измениться к лучшему. Начал действовать новый, резервный механизм софинансирования региональных закупок орфанных препаратов из федерального бюджета. Однако, как рассказали "РГ" эксперты, этот механизм можно применять только при определенных критериях, а они таковы, что около 70% или даже больше регионов не смогут воспользоваться новым механизмом, причем реальное отсутствие средств в бюджете не означает возможности получения федерального софинансирования.

Эксперты приводят пример пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ). Даже в обеспеченных регионах им сегодня снова приходится доказывать свое право на жизнь в судах.

ПНГ - редкое, жизнеугрожающее заболевание, и оно выступает ярким "маркером" системных проблем лекарственного обеспечения. Как объясняет зав. отделением орфанных заболеваний НМИЦ гематологии, профессор Елена Лукина, еще пару десятилетий назад пациентов с ПНГ поддерживали лишь переливаниями крови, но сегодня медицина совершила прорыв, и есть все возможности продлить таким больным жизнь и сделать ее полноценной.

"Сегодня расшифрованы механизмы развития заболевания, разработаны инновационные препараты, применение которых кардинально изменило качество жизни пациентов и прогноз, - объясняет профессор Лукина. - Однако стоимость лечения до 2026 года превышала 20 миллионов рублей в год на одного больного. Это колоссальная нагрузка на региональные бюджеты. Сложность и в том, что прерывать терапию нельзя. Для ПНГ критически важен режим: задержка даже на 1-2 дня приводит к угрозе необратимого поражения жизненно важных органов".

Сегодня в России зарегистрировано пять препаратов для лечения ПНГ. Но доступ к ним для многих пациентов остается ограниченным.

Председатель пациентской организации "Другая жизнь" Кирилл Куляев сказал "РГ", что ситуация с обеспечением пациентов ПНГ, особенно новыми, самыми эффективными препаратами, откатилась к уровню 2014 года, когда терапию преимущественно приходилось добиваться через суды.

"Парадоксально, но ситуация неблагополучна даже в некоторых богатых субъектах, - отмечает Куляев. - Например, в Санкт-Петербурге закупают все пять зарегистрированных препаратов, но в других, которые не уступают по бюджетным возможностям, закупают преимущественно один, редко - больше. Получается, пациенты оказываются в неравных условиях - где-то инновационное лечение доступно, где-то нет, несмотря на предписание судов устранить нарушения".

Тревожная картина складывается с "выпускниками" фонда "Круг добра" - молодыми взрослыми. Они оказываются самыми незащищенными, когда по возрасту лишаются поддержки фонда и попадают в региональную систему, которая зачастую не готова к таким финансовым вызовам.

В конце 2024 года Конституционный суд РФ обязал власти создать механизм финансовой поддержки регионов для закупки орфанных препаратов. Во исполнение этого решения с 1 января 2026 года в федеральном бюджете заложены средства (9 млрд руб. в 2026 году, по 10 млрд в 2027-2028 гг.) на так называемый резервный механизм софинансирования.

Доцент кафедры медицинского права Сеченовского университета Мария Посадкова поясняет суть нововведения: регион тратит средства на орфанных пациентов из перечня № 403 (17 высокозатратных нозологий), но если финансовые возможности исчерпаны, он может попросить помощи у федерации. "Однако помощь эта доступна далеко не всем. Установлены жесткие критерии, которые делают механизм формальным и крайне сложным для практического применения", - подчеркивает Посадкова.

Главная проблема, говорят эксперты, - критерий расчетной бюджетной обеспеченности региона. Для получения поддержки уровень расчетной бюджетной обеспеченности до выравнивания не должен превышать 0,65, то есть регион должен быть дотационным.

"Этот критерий автоматически отсекает около 70% регионов, - объясняет Куляев. - Под действие механизма подпадает лишь каждый третий. Ситуация в некоторых регионах-донорах, о которой я рассказал, по сути, говорит о системном сбое: проблема не в деньгах, а в организации".

Всего, по подсчетам экспертов, только 33 региона могут претендовать на использование нового механизма.

Кроме того, существуют дополнительные критерии, применяемые на альтернативной основе: увеличение стоимости препарата на 20% или рост численности пациентов на 15%. Мария Посадкова считает, что эти требования избыточны: "Столь значительного повышения стоимости лекарств ранее не было, а для препаратов, входящих в перечень ЖНВЛП, это тем более нереалистично. Критерий увеличения численности пациентов также неоднозначен, поскольку он не всегда позволяет объективно оценить реальную нагрузку на регион из-за различий в стоимости лекарств в расчете на одного пациента".

Парадоксально, но о существовании даже такого, пусть пока несовершенного, недоработанного механизма многие региональные чиновники не знают. "Помимо нереалистичности исполнения заявленного механизма, многие регионы не информированы о наличии у них такой возможности, - говорит Посадкова. - Просветительская деятельность в данном вопросе очень важна. Мы запустили мониторинг регионов при поддержке федеральных органов власти и проводим разъяснительные мероприятия в регионах, чтобы изменить ситуацию и учесть позиции регионов".

Чтобы система действительно заработала, эксперты предлагают конкретные шаги, которые также были внесены в финальную резолюцию круглого стола "Ценность редкой жизни: общественный диалог о справедливом доступе к терапии орфанных заболеваний" на площадке мультимедийного центра Фонда Росконгресс.

Первое - упразднить критерий "дотационности". "Каждый регион должен иметь возможность запросить поддержку у федерации, ведь это вопрос жизни пациента, - уверена Мария Посадкова. - Нужно внедрить критерий, основанный на фактической недостаточности средств".

Второе - расширить перечень заболеваний, попадающих под действие механизма. Ведь от дефицита лекарств страдают и пациенты с другими редкими болезнями. "Новый механизм распространяется только на 17 нозологий перечня, утвержденного постановлением правительства № 403. Без расширения этого перечня или без распространения действия механизма на другие категории льготников он не будет эффективным. Сейчас создается ситуация дискриминации: пациентов делят по диагнозам, а регионы - по уровню дохода", - подчеркнул Кирилл Куляев.

Третье - обеспечить преемственность терапии при переходе пациентов из детства во взрослую жизнь. "Выпадающих категорий быть не должно, - резюмирует Посадкова. - Необходимо закрепить обязанности государства по обеспечению взрослых пациентов в федеральном законе №323 "Об основах охраны здоровья граждан в РФ" и расширить перечень № 403, в первую очередь, теми заболеваниями, которые входят в перечень Фонда "Круг добра", но не охвачены иными государственными программами в настоящее время. К наиболее многочисленным относятся: первичный иммунодефицит, нейрофиброматоз, СМА, средиземноморская лихорадка".

Пока же, несмотря на благие намерения законодателей, новый резервный механизм рискует остаться на бумаге, а уже выделенные отдельной строкой в бюджете средства не смогут быть направлены на помощь нуждающимся пациентам. Проблема доступности инновационной терапии, как видно на примере ПНГ, упирается не только в деньги, но и в правовые пробелы системы. И это заставляет пациентов снова возвращаться в залы суда, чтобы получить право на жизнь.

Ирина Невинная
 

источник :  https://rg.ru